Για πρώτη φορά γονιδιακή θεραπεία έχει επιτυχία στην αντιμετώπιση της λευχαιμίας

Η αντικατάσταση του μυελού των οστών ουσιαστικά αποτελεί τη μόνη θεραπεία των ασθενών με λευχαιμία. Για πρώτη φορά, επιστήμονες στις ΗΠΑ κατάφεραν με γονιδιακή θεραπεία να καταστρέψουν καρκινικούς όγκους σε ασθενείς που βρίσκονταν σε προχωρημένο στάδιο λευχαιμίας, ένα επίτευγμα που απαίτησε 20 χρόνια προσπαθειών. Οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής Πέρελμαν του πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, με επικεφαλής τον καθηγητή Μάικλ Καλό και τον καθηγητή Καρλ Τζουν, που παρουσίασαν τη σχετική εργασία ταυτόχρονα στα ιατρικά περιοδικά New England Journal of Medicine και Science Translational Medicine, τροποποίησαν γενετικά τα κύτταρα-Τ του ανοσοποιητικού συστήματος προκειμένου να καταστρέψουν ένα συγκεκριμένο μόριο πρωτεΐνης (CD-19) που βρίσκεται στην επιφάνεια των λευχαιμικών κυττάρων.

Τα τροποποιημένα κύτταρα-Τ αναπτύχθηκαν έξω από τον οργανισμό των ασθενών και στη συνέχεια -με τη βοήθεια ενός ιού ως «οχήματος»- εισήχθησαν σε άτομα που έπασχαν από προχωρημένη χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία. Μετά την θεραπεία σε δύο ασθενείς με μικρό προσδόκιμο ζωής, παρουσιάζουν πλέον πλήρη ύφεση της πάθησης εδώ και ένα χρόνο περίπου (κανένα ίχνος λευχαιμίας στο αίμα τους), ενώ και σε τρίτο ασθενή ο όγκος παραμένει υπό έλεγχο. Οι ερευνητές σχεδιάζουν πιλοτικές θεραπείες σε τέσσερις ακόμα ασθενείς, πριν προχωρήσουν στην επόμενη «φάση 2» των κλινικών δοκιμών σε μεγαλύτερο δείγμα ασθενών.

«Τοποθετήσαμε ένα κλειδί στην επιφάνεια των κυττάρων-Τ, το οποίο ταιριάζει σε μια κλειδαριά που μόνο τα καρκινικά κύτταρα έχουν» δήλωσε ο Καλός, που εκτίμησε ότι η τεχνική θα μπορούσε μελλοντικά να αξιοποιηθεί και σε άλλες μορφές καρκίνου, όπως των πνευμόνων, των ωοθηκών, του μελανώματος, του μυελώματος κ.α. Η νέα μέθοδος διαφέρει από άλλες θεραπείες του καρκίνου, οι οποίες επίσης αποσκοπούν στην αξιοποίηση του ίδιου του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς. Η νέα θεραπεία εμφανίζεται ασφαλής, χωρίς παρενέργειες όπως σε άλλες μεθόδους, αν και θα χρειαστούν περαιτέρω έρευνες. Κάθε τροποποιημένο κύτταρο-Τ επιδεικνύει εκπληκτική ικανότητα εξόντωσης χιλιάδων καρκινικών κυττάρων (κατά μέσο όρο κατέστρεψαν πάνω από ένα κιλό όγκου σε κάθε ασθενή και με μεγάλη ταχύτητα), κάτι που ούτε οι επιστήμονες δεν περίμεναν.

Τα πρώτα συμπτώματα καταστροφής των καρκινικών κυττάρων (κρυάδες, ναυτία, πυρετός) εμφανίστηκαν μόλις δύο εβδομάδες μετά την έναρξη της γονιδιακής θεραπείας. Τα τροποποιημένα κύτταρα-Τ αρκούν να χορηγούνται μόνο μια φορά και όχι περιοδικά όπως η χημειοθεραπεία, καθώς πολλαπλασιάζονται μόνα τους.  Έτσι, παρέμειναν στο αίμα των ασθενών για αρκετούς μήνες στη συνέχεια, αν και δεν είναι γνωστό ακόμα για πόσο χρόνο μπορεί να διαρκέσει το θεραπευτικό αποτέλεσμα. Ένα από τα μεγάλα ερωτήματα είναι κατά πόσο τα εναπομένοντα στο σώμα τροποποιημένα κύτταρα-Τ θα συνεχίζουν να δρουν προστατευτικά και να εμποδίζουν την επαναδημιουργία του όγκου.  Μόνο οι περαιτέρω δοκιμές θα δείξουν αν όντως έχει γίνει μια σημαντική πρόοδος στην μακροπρόθεσμη θεραπεία της λευχαιμίας, με απτά κλινικά αποτελέσματα.

Η αντικατάσταση του μυελού των οστών ουσιαστικά αποτελεί την μόνη θεραπεία των ασθενών με λευχαιμία, αλλά εμπεριέχει ένα όχι αμελητέο ρίσκο θανάτου κατά τη διαδικασία, ενώ το ποσοστό θεραπείας βρίσκεται γύρω στο 50%. Η χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία είναι η πιο συχνή μορφή λευχαιμίας στους ενήλικους, μαζί με την χρόνια μυελογενή λευχαιμία.